免疫球蛋白A（IgA）肾病治疗领域正成为药企相继布局的领域。5月14日，云顶新耀的肾病创新药耐赋康（通用名：布地奈德肠溶胶囊）在中国内地开出首张处方，恒瑞医药创新药SHR-2173注射液IgA肾病适应症也获批临床。相较每年约406万例的恶性肿瘤新发病例，IgA肾病每年新增确诊患者约10万人，是一个小众赛道。不过，这一赛道仍存在未被满足的临床需求。

据了解，IgA肾病是一种以IgA为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积为特征的肾小球疾病，也是一种慢性进行性自身免疫性肾病，其特征是肾小球中含IgA的免疫复合物沉积，导致细胞组织的炎性反应和损伤，进而在临床上表现为蛋白尿和血尿，约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10—20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植治疗。

作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%—50%，中国有约500万潜在患者，已确诊有100万患者，每年新诊断数量为10万。长期以来，IgA肾病缺乏特异性治疗方案，加上患者发病年龄较轻，预后不佳，患者易进展至终末期肾病。

目前，国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。

云顶新耀的耐赋康药物于2023年11月在国内获批，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者，是全球首个IgA肾病的对因治疗药物。2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。在中国获批之前，耐赋康已经相继在美国和欧盟获批上市。

成立于2017年的云顶新耀，是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，目前拥有4款重点产品，包括已在中国内地获批的依嘉（依拉环素）抗生素和治疗原发性IgA肾病的耐赋康。2023年7月上市的依嘉，上市5个月以来实现了9900万元人民币的销售额，而耐赋康在澳门上市仅一个月就达到了2100万元人民币的销售额。

另一方面，恒瑞医药的公告则称，子公司广东恒瑞医药有限公司1类新药SHR-2173注射液用于IgA肾病的临床试验获批。这是继恒瑞医药用于治疗IgA肾病的HRS-5965胶囊获批临床后的又一新进展。

据沙利文数据测算，2025年全球IgA肾病患者总数将达到近1000万，其中包括230万中国患者。此外，全球IgA肾病治疗药物市场预计将从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，复合年增长率达16.1%；中国的IgA肾病治疗药物市场预计将从2020年的0.37亿美元增至2025年的1.09亿美元，复合年增长率达24.6%。

目前，跨国药企和本土创新药企都在积极布局IgA肾病赛道。4月10日，美国福泰制药（Vertex Pharmaceutical）宣布49亿美元收购生物科技公司Alpine，后者的核心产品Povetacicept是一款BAFF和APRIL双重抑制剂，在IgA肾病治疗中展示了强大的潜力。今年1月，诺华收购信瑞诺医药，信瑞诺医药是一家专注于肾脏疾病及相关治疗领域的临床阶段中国生物技术公司，其核心资产为两款临床阶段IgA肾病药物。荣昌生物的泰它西普用于IgA肾病治疗的临床试验进入Ⅲ期。

过去由于IgA肾病在欧美属于罕见病，药企较少关注该领域，又因为需要提供eGFR（肾小球滤过率的估算）方可获得美国FDA批准，进而需要很长的临床试验周期，因此药企参与的积极性不高。后来，FDA推出“加速批准”这一新药审批通道，允许有潜力解决重大疾病未满足医疗需求的药物基于一个替代终点而给予批准。随着耐赋康在美国的获批，也为更多药物打开了审批通道。

云顶新耀CEO罗永庆对北京商报记者表示，目前包括跨国公司在内，已有不少生物制药公司参与到肾科领域的研发，这是一件好事，但肾科治疗领域离“卷”还有10—20年。“我们了解到，部分IgA肾病药物研发项目已经处于Ⅰ期临床，尽管从Ⅱ期临床结果到Ⅲ期成功获批上市有20%—50%失败率，我们非常期待未来几年会有新的药物获批。但一段时间内，耐赋康将是IgA肾病患者唯一的选择。”

在罗永庆看来，肾病领域还处于蓝海，目前还有狼疮肾病以及很多微小病变型肾病基本处于无药可治的情况。他呼吁更多同行和资本关注这个赛道，投入更多的资金到肾病领域的新药研发中。

北京商报记者 姚倩